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Hintergrundinformationen zu klinischen Studien
Übersicht der Themen
- Allgemeines zu klinischen Studien
- Was ist eine klinische Studie?
- Wo und von wem werden klinische Studien durchgeführt?
- Wie lange dauert eine solche Studie?
- Welche Pflichten habe ich als Studienteilnehmer?
- Was habe ich von einer Teilnahme an einer klinischen Studie?
- Gehe ich mit meiner Teilnahme nicht große Risiken ein?
- Wie wird für meine Sicherheit während der Teilnahme an einer Studie Sorge getragen?
- Was ist, wenn es mir im Verlauf der Studie plötzlich schlecht(er) geht?
- Was passiert mit meinen Daten?
Allgemeines zu klinischen Studien
Es ist noch gar nicht lange her, da beschränkte sich die Behandlung von Diabetikern auf eine strenge Diät, ein paar Tabletten zum Anstieg der Insulinproduktion und einige wenige Insuline, die dennoch eine strenge Diät erforderten. Dass es für die Diabetes-Therapie heute Möglichkeiten wie Insulinsensitizer, Mischtherapien aus Tabletten und Insulin und "maßgeschneiderte" Insuline gibt, verdanken wir zu einem nicht unerheblichen Teil der erfolgreichen Durchführung von klinischen Studien und der Tatsache, dass Tausende von Diabetikern bereit waren, an solchen Studien mitzuwirken.
Denn zum Schutz des Patienten schreibt das deutsche Arzneimittelgesetz zwingend vor, dass ein neues Medikament erst dann zugelassen werden kann, wenn in einer Reihe von umfassend dokumentierten und streng überwachten klinischen Studien mit einer aussagekräftigen Anzahl von Patienten eindeutig nachgewiesen wird, dass es zum einen belegbare therapeutische Vorteile besitzt und zum anderen frei von schwerwiegenden Nebenwirkungen ist.
Übrigens werden auch neue Therapieformen, beispielsweise andere Dosierungen oder Kombinationen von bereits zugelassenen Wirkstoffen, innovative Diagnoseverfahren und Medizinprodukte wie z.B. Blutzuckermessgeräte und Insulinpens zunächst in umfangreichen Studien getestet, bevor auch Sie als Patient davon profitieren können.
Einige der Studien werden mit Gesunden (den sogenannten Probanden) durchgeführt, für den Großteil werden jedoch Kranke (Patienten) mit entsprechender Indikation benötigt. Soll also zum Beispiel ein neuartiges Insulin untersucht werden, braucht es - je nach Art der Studie - unter Umständen mehrere Hundert oder sogar Tausend Diabetikerinnen und Diabetiker. Und da es darüber hinaus in der Regel eine Reihe genau definierter Ein- und Ausschlusskriterien für die Teilnahme an einer Studie gibt, ist es trotz Millionen diagnostizierter Diabetiker in Deutschland meist eine große Herausforderung, eine ausreichende Anzahl geeigneter Studienteilnehmer zu finden.
Mit dieser neuen Rubrik möchte das Diabetes-Portal DiabSite eine Plattform für alle Beteiligten schaffen: Auftraggeber bzw. Institute, die Studien durchführen, können ihre klinischen Studien mit diabetologischer Fragestellung vorstellen und geeignete Studienteilnehmer (Patienten und Probanden) oder auch Prüfärzte suchen. Und Sie als DiabSite-Besucher haben die Möglichkeit, sich über aktuell laufende und geplante Studien aus der Diabetologie zu informieren.
Im Folgenden werden wir einige wesentliche Punkte in Bezug auf die Durchführung von klinischen Studien bzw. eine mögliche Teilnahme daran näher beleuchten.
Was ist eine klinische Studie?
Damit ein neues Medikament in Deutschland zugelassen werden kann, muss es im Anschluss an die sogenannten präklinischen Prüfungen an etablierten Modellen (z.B. Zellkulturen) und Tieren eine Reihe von gesetzlich vorgeschriebenen und behördlich überwachten klinischen Studien durchlaufen. Darin muss die Wirksamkeit und die Sicherheit der Anwendung am Menschen nachgewiesen werden.
Darüber hinaus werden Dosierung, allgemeine Verträglichkeit und eventuell auftretende Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten untersucht. Je nach Entwicklungsstadium unterscheidet man die folgenden Phasen:
- Phase-I-Studien
Phase-I-Studien werden in aller Regel mit ca. 50 gesunden und freiwilligen Probanden durchgeführt. Ziel ist es u. a., Erkenntnisse über Unbedenklichkeit und Verträglichkeit, die Aufnahme im Blut und den Abbau im Körper sowie die Wirkung bei gesunden Menschen zu gewinnen. - Phase-II-Studien
Wenn die Ergebnisse aus der Phase I die Verträglichkeit bestätigen, wird in Phase-II-Studien erstmals die therapeutische Wirksamkeit an bis zu 500 Patienten untersucht, die ein Krankheitsbild haben, das die Einnahme des Prüfpräparats sinnvoll erscheinen lässt. In dieser Phase sollen vor allem Erkenntnisse über Wirksamkeit, Unbedenklichkeit und die Dosis-Wirkungs-Beziehung gewonnen werden. - Phase-III-Studien
Sofern die Ergebnisse aus Phase II auf eine vorhandene therapeutische Wirksamkeit bei gleichzeitiger Verträglichkeit schließen lassen, wird an einer großen Anzahl von Patienten (häufig mehrere Hundert oder sogar Tausend) unter möglichst alltagsnahen Bedingung untersucht, welchen therapeutischen Nutzen das Prüfpräparat tatsächlich bietet. Insbesondere werden hierbei vertiefende Erkenntnisse über die Sicherheit der Prüfsubstanz und mögliche Wechselwirkungen mit anderen Arzneimitteln gewonnen.
Im Anschluss an die Phase III der klinischen Prüfung kann die Zulassung des neuen Medikaments beantragt werden. Häufig werden auch nach der Zulassung noch weitere, sogenannte Phase-IV-Studien durchgeführt, in denen es meist um mögliche zusätzliche Einsatzgebiete des Präparats geht. Daneben sollen in sogenannten Anwendungsbeobachtungen an Patienten, denen das Medikament im Rahmen ihrer Therapie vom Arzt verschrieben wird, genauere Informationen über erzielte Behandlungserfolge sowie möglicherweise sehr seltene Neben- oder Wechselwirkungen gewonnen werden.
Wo und von wem werden klinische Studien durchgeführt?
Organisation, Leitung, Überwachung und Auswertung der Studien erfolgen in der Regel durch ein Pharmaunternehmen bzw. ein Auftragsforschungsinstitut. Durchgeführt werden die Studien an sogenannten Prüfzentren. Das kann eine Forschungseinrichtung, eine (Uni-)Klinik oder die Praxis eines niedergelassenen Arztes sein.
Wie lange dauert eine solche Studie?
Das ist sehr unterschiedlich. Es gibt Studien, die nur einen einmaligen Besuch im Prüfzentrum erfordern, und andere, die über einen Zeitraum von mehreren Monaten oder sogar Jahren angelegt sind.
Welche Pflichten habe ich als Studienteilnehmer?
Was von Ihnen im Einzelfall erwartet wird, ist im Prüfplan festgelegt und wird Ihnen vor Beginn der Studie genau erläutert. In der Regel beinhaltet dies:
- Die Teilnahme an Untersuchungen im Prüfzentrum in vorher festgelegten Abständen. Die einzelnen Termine werden meistens frühzeitig mit Ihnen abgestimmt.
- Das gewissenhafte und wahrheitsgemäße Ausfüllen von anonymisierten Fragebögen
- Beinhaltet die Studie die Erprobung eines neuen Medikaments oder einer neuen Therapie, verpflichten Sie sich, sich streng an die Anweisungen Ihres Prüfarztes zu halten.
- Die Teilnahme an Phase-I-Studien erfordert in der Regel einen stationären Aufenthalt in einer Klinik oder einem Auftragsinstitut, damit Sie dort rund um die Uhr medizinisch überwacht und betreut werden können.
Was habe ich von einer Teilnahme an einer klinischen Studie?
- An erster Stelle tragen Sie mit Ihrer Teilnahme dazu bei, dass effektivere Arzneimittel, verbesserte Therapieformen, genauere Diagnoseverfahren oder hilfreiche neue Medizinprodukte entwickelt werden können. Davon profitieren letztlich nicht nur Sie persönlich (wenn Sie als Proband teilnehmen), sondern alle, die das neue Produkt später nutzen können.
- Geht es um eine neue Therapie, gehören Sie vielleicht zu den ersten Patienten, die davon profitieren - möglicherweise Jahre, bevor das Medikament nach erfolgter Zulassung von deutschen Ärzten verschrieben werden kann.
- In jedem Fall profitieren Sie vor, während und nach der Studie von umfangreichen Untersuchungen und der Bestimmung von Laborwerten, die häufig von Ihrem behandelnden Arzt nicht vorgenommen bzw. von Ihrer Krankenkasse nicht übernommen werden. Darüber hinaus genießen Sie eine qualitativ hochwertige und engmaschige medizinische Betreuung nach neuesten medizinischen Erkenntnissen durch Fachärzte und speziell ausgebildetes Fachpersonal.
- Als Diabetiker erhalten Sie vielleicht eine individuelle Ernährungsberatung. Diese beinhaltet u. a. eine umfassende Analyse Ihrer Essgewohnheiten, die Erstellung eines Ernährungsplans und natürlich eine entsprechende Erfolgskontrolle.
- Teilnehmer an Phase-I-Studien erhalten eine Aufwandsentschädigung[*], die sich u. a. nach der Länge des meist erforderlichen stationären Aufenthalts bemisst.
Gehe ich mit meiner Teilnahme nicht große Risiken ein?
Natürlich kann ein gewisses gesundheitliches Risiko nicht gänzlich ausgeschlossen werden, denn mit jedem neuen Medikament wird grundsätzlich medizinisches Neuland betreten. Dabei birgt beispielsweise eine Phase-III-Studie weniger potenzielle Risiken als eine Phase-I-Studie, da schwerwiegende Sicherheitsbedenken bereits in einem früheren Stadium zum Abbruch der Studien geführt hätten bzw. die zur Durchführung einer Studie erforderliche Zustimmung der Ethikkommission nicht erteilt worden wäre. Ein nicht unerheblicher Teil der in Deutschland durchgeführten Studien befasst sich auch mit neuen Kombinationen von einzeln bereits zugelassenen (und somit getesteten) Wirkstoffen oder mit Medikamenten, die im Ausland bereits zugelassen sind und eingesetzt werden. In einigen Studien wird nur die Dosierung eines bekannten Medikaments in unterschiedlicher Höhe geprüft.
Unabhängig von der Art der Studie werden in relativ kurzen Abständen Kontrolluntersuchungen durchgeführt. Damit soll sichergestellt werden, dass unter Umständen auftretende negative Auswirkungen frühzeitig erkannt werden und die Studie erforderlichenfalls abgebrochen werden kann.
Darüber hinaus schreibt der Gesetzgeber umfassende Maßnahmen zum Schutz des Patienten vor.
Wie wird für meine Sicherheit während der Teilnahme an einer Studie Sorge getragen?
- Vor der Teilnahme erfolgt ein ausführliches Aufklärungsgespräch mit Ihrem Prüfarzt, in dem Sie detailliert über die geplante Studie informiert werden und die Möglichkeit haben, Ihre Fragen und Ängste im Vorfeld zu besprechen. Darüber hinaus wird Ihnen eine sogenannte Patienteninformation (hier ein Beispiel) ausgehändigt, in der alle wichtigen Punkte - inklusive möglicher Risiken - nochmals schriftlich niedergelegt sind. Erst nachdem Sie alle Vor- und Nachteile einer möglichen Teilnahme gründlich abwiegen konnten (idealerweise gemeinsam mit Ihrem Hausarzt oder Diabetologen) unterschreiben Sie eine Einverständniserklärung.
- Da die Teilnahme an einer Studie für Probanden wie Patienten grundsätzlich freiwillig ist, haben Sie das Recht, Ihr Einverständnis jederzeit zurückzuziehen - zu jedem Zeitpunkt, ohne Angabe von Gründen und ohne dass Ihnen hieraus Nachteile jedweder Art entstehen.
- Alle Fragen bezüglich Planung, Durchführung und Auswertung von klinischen Studien sind in Deutschland im Medizinproduktegesetz bzw. im Arzneimittelgesetz, das zuletzt 2004 novelliert wurde, umfassend geregelt. Zusätzlich findet eine Reihe weiterer Bestimmungen wie z. B. die Strahlenschutzverordnung oder das Datenschutzgesetz Anwendung. Darüber hinaus verpflichten sich die Prüfzentren zur Einhaltung der "EU-Richtlinien zur guten klinischen Praxis" (GCP, Good Clinical Praxis) sowie der Prinzipien der Deklaration von Helsinki.
- Die oben genannte Deklaration von Helsinki wurde vom Weltärzteverband für alle klinischen Studien verbindlich beschlossen und besagt, dass jeder Mensch (und somit jeder Studienteilnehmer) das Recht auf die bestmögliche derzeit bekannte Therapie hat. Sollte also Ihr Krankheitsbild eine fortwährende medikamentöse oder andere Behandlung erfordern, werden Sie diese auch während Ihrer Teilnahme an der Studie erhalten und keinesfalls nur mit einem Scheinmedikament (Placebo) behandelt werden.
- In Deutschland müssen alle Studienvorhaben (egal welcher Phase) von der jeweils regional zuständigen Ethikkommission genehmigt werden. Bei groß angelegten, häufig in zahlreichen Prüfzentren durchgeführten Studien (sogenannte "multizentrale" oder "multizentrische" Studien) der Phase III müssen sogar alle für die verschiedenen Prüfzentren zuständigen Ethikkommissionen in die Entscheidung eingebunden werden. Zum Erhalt dieses sogenannten Ethikvotums müssen alle bis dato gesammelten Informationen zum Prüfpräparat, ausführliche Dokumentationen über das Ziel und die Durchführung der Studie (dem Prüfplan) sowie Nachweise über Erfahrung und Qualifikation des Studienleiters als Verantwortlichem für die Studie und der Prüfärzte eingereicht werden. Jegliche Abweichung vom genehmigten Prüfplan oder das Auftreten unerwarteter Ereignisse im Verlauf der Studie muss der Ethikkommission gemeldet werden, die daraufhin - sofern sie dies für erforderlich erachtet - ihr erteiltes Votum wieder zurückziehen kann. Ferner muss das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte im Vorfeld informiert werden, das den Verlauf der Studie stichprobenartig überwacht. Als weitere Kontrollinstanz fungiert ein Monitor, der unabhängig vom eigentlichen Studienteam die eingebrachten und gesammelten Daten und Informationen prüft.
- Für jeden Studienteilnehmer wird eine spezielle Patienten-Versicherung in gesetzlich vorgeschriebenem Umfang abgeschlossen, die alle potenziellen Risiken abdeckt.
Was ist, wenn es mir im Verlauf der Studie plötzlich schlecht(er) geht?
Dann sollten Sie unverzüglich Ihren Hausarzt und/oder Ihren Prüfarzt informieren, damit diese geeignete
Maßnahmen einleiten können. Sind Sie Teilnehmer einer sogenannten
doppelblinden Studie (d. h. weder
Sie noch Ihr Prüfarzt wissen, ob Sie mit einem Wirkstoff oder einem Placebo behandelt wurden), kann der
Prüfarzt entscheiden, den bei ihm hinterlegten Notfall-Umschlag, der alle Informationen über Ihre Therapie
enthält, zu öffnen. Dies ist zwar gleichbedeutend mit Ihrem Ausscheiden aus der Studie, aber im
Zweifelsfall geht immer das Wohlergehen der Patienten vor.
Unabhängig von der Entscheidung des Prüfarztes können auch Sie zu jedem Zeitpunkt Ihre Teilnahme beenden, wenn
Sie dies wünschen oder zum Beispiel Ihr Hausarzt Ihnen dazu rät.
Was passiert mit meinen Daten?
Alle während der Untersuchungen erhobenen Daten unterliegen dem Datenschutzgesetz und werden nur in anonymisierter Form zur Auswertung der Studienergebnisse an Dritte weitergegeben. Das beteiligte Klinik- bzw. Praxispersonal unterliegt selbstverständlich der (ärztlichen) Schweigepflicht. Darüber hinaus ist es erforderlich, dass Sie mit Ihrer Einwilligung zur Studienteilnahme auch nichtärztlichen Mitarbeitern des Unternehmens, das die Studie durchführt, und den zuständigen Überwachungsbehörden Einblick in Ihre Krankenakte gewähren. Damit soll die Einhaltung der gesetzlichen Vorschriften und internationalen Richtlinien kontrolliert und gewährleistet werden. Auch diese Personen sind zu strikter Verschwiegenheit verpflichtet.
Hinweis zur Aufwandsentschädigung
* Da davon ausgegangen wird, dass Patienten, die an Phase-II- und -III-Studien teilnehmen, therapeutisch von ihrer Mitwirkung profitieren, erhalten diese in der Regel lediglich Fahrtkostenentschädigungen. Nichtsdestotrotz: Ausnahmen bestätigen die Regel!
; zuletzt bearbeitet: 22.03.2005
